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解读 真实世界数据用于醫療器械臨床评价技术指导原则

2020-06-03 16:27 ?阅读数:54 标签:

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      2019年4月,國家藥品監督管理局發布了中國藥品監管科學行動計劃,將“真實世界數據用于醫療器械臨床评价的方法学研究”列为首批研究项目。该项目包括8项考核指标,其中第一项即为《真实世界数据用于醫療器械臨床评价技术指导原则》。基于项目的研究成果,国家药监局医疗器械技术审评中心已于2019年12月发布了《真实世界数据用于醫療器械臨床评价技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《指导原则》)。

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  真实世界数据作为醫療器械臨床评价可能的数据来源,具有数据资源丰富、研究结果的外推性可能较好、可获得长期临床结局数据等特点,将真实世界数据用于醫療器械臨床评价可以和现有的传统的临床试验互为补充,共同促进医疗器械的监管和决策,因此日益受到监管机构、行业等各方重视。


  《指导原则》旨在初步规范和合理引导真实世界数据在醫療器械臨床评价中的应用,为申请人使用医疗器械真实世界数据申报注册以及监管部门对该类臨床數據的审评提供技术指导,主要包含以下几个方面的内容。


  明確了真實世界數據相關概念

  真實世界數據指來自現實醫療環境的、傳統臨床試驗以外的數據,反映實際診療中患者健康狀況和醫療服務過程。真實世界研究是圍繞相關科學問題,綜合運用流行病學、生物統計學、循證醫學等多學科方法技術,利用真實世界數據開展的研究。真實世界證據是通過分析真實世界數據,形成産品使用、潛在風險/收益相關的臨床證據。

  真實世界研究的優勢主要包括三方面:一是相比于傳統臨床試驗,真實世界研究在現實的健康醫療環境下開展,對納入患者病情限定更少,覆蓋人群更廣,樣本量通常較大,研究結論的外推性可能較好;二是可綜合利用多種數據,使獲得長期臨床結局數據成爲可能;三是可用于觀察罕見嚴重不良事件,回答罕見疾病的相關問題,評價臨床結局在不同人群之間的差異。


  明確真實世界數據來源及其分類

  常見的真實世界數據來源包括登記數據庫、醫院電子病曆、區域健康醫療數據、醫保數據、健康檔案、常規公共監測數據、患者自報數據、其他健康檢測産生的數據等。適用于醫療器械的真實世界數據除上述情形外,還可包括在醫療器械生命周期中生産、銷售、運輸、存儲、安裝、使用、維護、退役、處置等過程中産生的數據。

  從特定器械臨床評價的角度出發,上述數據來源按數據形成時間與研究開展時間的關系,可分爲兩大類。第一大類是既有的數據資源;第二大類是以特定器械的臨床評價爲目的,設立明確的數據標准和數據收集模式,在常規健康醫療環境下形成的數據資源。典型數據包括以器械爲對象産生的登記數據、實效性臨床試驗數據等。


  明確真實世界數據質量評價要素

  真實世界數據質量直接影響真實世界研究結果的證據強度。真實世界數據的質量評價是開展真實世界研究的基礎。

  使用既有數據資源數據進行臨床評價時,評價要素重點考慮:是否涵蓋研究所需人群、關鍵變量及隨訪時長;是否能獲得醫療器械識別信息、使用信息;變量的准確性及完整性;規範化的清理及提取。

  使用主動收集數據的情形,首先需考慮研究設計的科學性和可行性。其次,確保數據的真實性、准確性、可追溯性。需在研究開始前充分識別可能的研究偏倚和混雜因素;在數據分析階段采用分層分析、多因素分析以及傾向性評分等統計方法來控制、校正這些混雜因素造成的影響。

  評價數據管理的規範性,可從管理流程、人員、信息系統、數據標准化等方面進行全面考慮。評價數據質量,需考慮數據的相關性和可靠性。

  《指導原則》明確真實世界研究設計原則、常見類型及統計分析方法

  从医疗器械的临床评价角度,当真实世界数据用于醫療器械臨床评价的具体研究时,应基于具体研究目的,进行研究的总体策划和设计。伦理与数据安全问题需得到充分的重视。无论选择何种真实世界数据,需注意的是真实世界研究存在的偏倚。

  真實世界研究設計類型主要分爲實效性試驗研究設計和觀察性研究設計及其他設計。

  在真實世界研究中,研究者需要根據研究目的、數據類型以及研究設計類型酌情應用合理的統計學方法。

  此外,《指导原则》还列明了真实世界证据在同品种临床评价路径中提供临床证据等用于醫療器械臨床评价的十一种常见情形。



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